Au cœur de la recherche: l’expérience d’une bénévole à un essai clinique

Susan Fullerton
Susan Fullerton partage ses impressions et résultats personnels après avoir participé à la phase 1 d’un essai clinique pour un nouveau traitement expérimental de la maladie de Parkinson.
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Au cœur des études cliniques menées par les chercheurs en quête de meilleurs traitements (ou d’un remède) se trouvent les patients bénévoles. Ces individus contribuent à faire avancer la science, et leur la participation pourrait améliorer des vies — voire même en sauver — dans les décennies à venir.

Susan Fullerton est l’une de ces braves bénévoles. Elle a choisi de participer à un essai clinique expérimental de phase I réalisé par une équipe de chercheurs au Centre Sunnybrook des sciences de la santé et du Réseau universitaire de santé. L’équipe, qui a reçu des subventions financées par le programme de recherche de Parkinson Canada, a utilisé une technologie d’ultrasons focalisés afin d’acheminer directement un traitement aux régions du cerveau touchées chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson.

Susan a généreusement partagé ses impressions et ses résultats personnels de l’essai clinique avec nous.

Selon elle, sa situation était «un peu unique», car elle était une patiente à diagnostic mixte, ayant reçu un diagnostic de maladie de Gaucher en et de maladie de Parkinson en . Les personnes atteintes de la maladie de Gaucher ont une probabilité supérieure d’être atteintes de la maladie de Parkinson.

Quand sa neurologue, la Dre Lorraine Kalia, l’une des chercheuses principales de l’étude et membre du Conseil consultatif scientifique de Parkinson Canada, lui a demandé si elle voulait participer à l’essai, Susan n’a pas hésité. En dépit des risques éventuels (bien que faibles) d’accidents vasculaires cérébraux et même de décès, elle a accepté d’y participer.

«Je reconnais qu’ils peuvent obtenir des données grâce à moi, qu’ils ne peuvent pas obtenir auprès d’autres personnes. Et je suis dans une situation où n’ai pas obstacles importants à la participation que d’autres peuvent avoir. Je n’ai pas d’enfants et j’ai un bon travail. Sur le plan personnel, j’ai toujours été habitée d’un grand désir de changer les choses dans le monde d’une façon ou d’une autre, d’aider les autres. Dans une situation comme celle-ci, la question à se poser est ‘‘si ce n’est pas moi, alors qui le fera?’’ Je n’y ai donc pas vraiment réfléchi à deux fois avant d’accepter.»

Les ultrasons focalisés exploitent la puissance des ultrasons pour atteindre les régions cérébrales profondes sans recourir aux scalpels ou aux incisions. Dans cette étude, les chercheurs utilisent des ultrasons focalisés de faible intensité, guidés par imagerie par résonance magnétique (IRM), pour ouvrir la barrière hémato-encéphalique qui protège le cerveau contre les toxines, mais qui peut aussi bloquer des médicaments potentiellement utiles. Les interventions de Susan ont eu lieu sur plusieurs semaines et comprenaient des analyses antérieures et postérieures.

«Vous ne savez jamais si vous allez être admissible avant d’avoir parcouru un bon bout du processus. J’étais donc déterminée, mais en même temps, je devais essayer de ne pas trop avoir d’espoir. J’ai fait des tomodensitogrammes, des électrocardiogrammes et une ponction lombaire en plus de nombreux examens habituels pour la maladie de Parkinson, comme le pianotage avec les doigts et les pieds. Puis il y a eu la COVID et tout a été retardé jusqu’en janvier.»

Enfin, le moment de la véritable intervention est arrivé. Avant de procéder, les médecins ont couvert la tête de Susan et ont filmé tous les examens, de sorte que tout examinateur externe participant à l’étude ne puisse dire s’ils avaient été effectués avant ou après le traitement. Selon Susan, les médecins ont utilisé le même type de cadre de tête que ceux utilisés pour la stimulation cérébrale profonde (SCP).

«Pendant qu’ils rasaient ma tête et qu’il ajustait le cadre de tête pour moi, ils m’injectaient le traitement. Puis, je suis allée dans le tube de la machine d’IRM. Pendant que vous êtes sur la table de la machine d’IRM, ils injectent les bulles dans votre sang, et les ultrasons dirigent ces bulles microscopiques au bon endroit pour qu’elles puissent heurter la barrière hémato-encéphalique et y produire des déchirures microscopiques, qui se referment ensuite en quelques heures.»

Les traitements prometteurs (comme l’enzymothérapie de remplacement) visant à déduire l’accumulation anormale d’une protéine dans le cerveau qui entraîne la neurodégénérescence ont été limités par leur incapacité antérieure à traverser la barrière hémato-encéphalique. Pendant six semaines, les médecins ont réalisé la procédure par ultrasons à Susan trois fois. Elle n’a ressenti aucun effet secondaire lié au traitement, mis à part un léger mal de tête causé par le cadre de tête. Puis, les médecins ont refait tous les tests, en les filmant pour les comparer aux premiers examens enregistrés.

Susan s’est inscrite à l’essai en ayant de faibles attentes. «Bien sûr, ils ne font aucune promesse, car il s’agit d’une étude de phase I et ils cherchent seulement à savoir s’ils peuvent le faire en toute sécurité.» Elle a toutefois été surprise de remarquer certains changements immédiats. Le premier a été le retour de son sens de l’odorat. «Je suis entrée dans la pièce où se trouve la litière, que mon frère n’avait pas changée depuis une journée environ pendant que j’étais à l’hôpital. Je pouvais clairement la sentir. Dans mon excitation, j’ai partagé ce changement sur les réseaux sociaux et l’une de mes amies m’a envoyé des fleurs, car selon elle, je devais célébrer le retour de mon odorat avec quelque chose de beau!»

Susan a également remarqué d’autres changements physiques, dont une meilleure capacité à taper ses mains et une amélioration de sa démarche. «J’avais l’impression d’être de retour aux premiers jours de mon diagnostic.»

Malheureusement, les améliorations ont été relativement éphémères. «Je pense que ça a été l’ajustement le plus difficile. C’est que j’ai vu une amélioration, et depuis, je ne fais que régresser. J’ai toutefois eu plusieurs mois pendant lesquels je me sentais mieux, et ça a fait une réelle différence dans mes tremblements, ma démarche et mes autres symptômes.»

Susan encouragerait les personnes qui le peuvent de participer à la recherche médicale. «Plus les chercheurs ont d’information, plus il y a de données sous forme de tissus ou d’échantillons sanguins à température ambiante, ou de matériel génétique; c’est comme ça que nous faisons progresser la découverte d’un remède.»

Il y a tout un éventail de façons dont vous pouvez contribuer à faire avancer la recherche sur la maladie de Parkinson au Canada. Certaines sont aussi complexes que cet essai, mais d’autres sont bien plus accessibles, comme répondre à un sondage, partager des échantillons sanguins ou simplement verser un don pour soutenir la recherche. Apprenez-en davantage sur notre nouveau portail de recherche sur le site Parkinson.ca.

La participation de Susan à cet essai clinique de phase I a été une première étape excitante de l’utilisation des ultrasons focalisés. Déjà, sa participation a fait une contribution importante à la découverte de nouveaux et meilleurs traitements personnalisés pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson.

En tenant compte des difficultés évoquées concernant la participation, le referait-elle encore une fois?

«Je le referais sans hésiter.»

Pour en apprendre davantage sur cette étude clinique, veuillez lire notre article précédent de L’Actualité Parkinson.

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