Le Japon accorde une approbation conditionnelle et limitée à une thérapie basée sur les cellules souches pour la maladie de Parkinson

Une thérapie basée sur les cellules souches pour le traitement des symptômes moteurs de la maladie de Parkinson, AMCHEPRY® (raguneprocel), a reçu une approbation conditionnelle et limitée pour son utilisation au Japon. Cette thérapie est conçue pour remplacer les cellules cérébrales productrices de dopamine qui sont perdues dans la maladie de Parkinson. Elle n’est disponible que pour les patients éligibles traités au sein du système de santé japonais.

La décision a été basée sur un petit essai de phase I/II impliquant sept personnes atteintes de la maladie de Parkinson qui ont été suivies pendant 24 mois (voir la foire aux questions sur les essais cliniques pour plus d’informations sur la signification des différentes phases d’essais). L’entreprise dispose désormais de sept ans pour recueillir des données supplémentaires sur la sécurité et l’efficacité au Japon afin de déterminer si la thérapie doit recevoir une approbation complète.

Comment fonctionne une thérapie de « remplacement cellulaire » basée sur les cellules souches

La thérapie est fabriquée à partir de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) dérivées de donneurs. Ces cellules donneuses sont reprogrammées en laboratoire en jeunes cellules nerveuses productrices de dopamine, qui sont ensuite transplantées dans le cerveau. Une fois transplantées, lespoir est que les iPSC survivent, produisent de la dopamine et aident à réduire les symptômes moteurs. Bien que la thérapie soit prometteuse, dimportantes questions subsistent concernant la sécurité à long terme, le rejet immunitaire et la façon dont les cellules transplantées continuent de fonctionner au fil du temps.

Ce que cela signifie pour les personnes vivant au Canada

Cette thérapie nest pas approuvée au Canada et nest pas disponible ici dans le cadre des soins standard pour la maladie de Parkinson. Laccès est actuellement limité aux patients éligibles traités au sein du système de santé japonais, et la voie dapprobation du Japon pour la médecine régénérative diffère de celle de Santé Canada – cette décision ne modifie donc pas les options de traitement au Canada aujourdhui.

Garder les attentes réalistes

Les premières découvertes sont encourageantes, mais les preuves jusquà présent sont très limitées. Des études plus vastes sont nécessaires pour confirmer la sécurité et lefficacité au sein dune population plus large de personnes atteintes de la maladie de Parkinson.

Soyez prudent face aux cliniques privées qui commercialisent les interventions à base de cellules souches comme des traitements avérés pour la maladie de Parkinson. Toute personne envisageant ce type de thérapie devrait en parler à son neurologue ou à son spécialiste des troubles du mouvement avant de prendre toute décision.

Que se passe-t-il ensuite ?

Les prochaines étapes sont simples : recueillir davantage de données sur la sécurité et lefficacité au Japon pendant la période conditionnelle. Les essais cliniques en cours et futurs aideront également à clarifier qui en bénéficie, pendant combien de temps et avec quels risques.

En savoir plus

Pour en savoir plus, lisez l’article de Parkinson Canada, Les thérapies basées sur les cellules souches pour traiter la maladie de Parkinson, ainsi que la couverture de la décision d’approbation du Japon par la Fondation Michael J. Fox.